Genetski inženjering hemofiliju

Kao što je ranije izvijestili, njemački znanstvenici koriste tehnikama genetskog inženjeringa kako bi se spriječilo bolesti srca. Sada, međutim, ove metode se mogu primijeniti protiv bolesti krvnih. Američki znanstvenici su napokon bili u mogućnosti ostvariti opipljive rezultate u borbi protiv neizlječive bolesti krvi, osobito, hemofilija. Nova tehnologija omogućuje uklanjanje genetske defekte koji aktiviraju ljudske bolesti krvi, koji se ne mogu nositi s postojećim lijekovima. Znanstvena dostignuća zove uređivanje genoma.

Eksperimenti su provedeni na miševima. Oni namjerno zaražen hemofiličarima, uništava sposobnost tijela da se formira Crvene krvne stanice. Kada je takva bolest je bilo kakvo oštećenje ili grebanje izazvao tešku krvarenje, što je protein nužan za formiranje trombocita, krvnog zadebljanje, a ne proizvodi. Jedan dječak od 30 tisuća rađa se s ovom bolešću. To zahtijeva konstantu za normalan život transfuzija krvi, krovesvertyvayuschie sadrži komponente.

Katherine visoke, Doktor dječje bolnice u Philadelphiji i direktor staničnu i molekularnu terapiju Centra, u intervjuu za časopis Nature izvijestio da genom uređivanje Na taj način omogućeno je gotovo potpuno vratiti normalnu funkciju krvi, ne uzrokujući očite nuspojave.

U prvom koraku, miševi injicirani virusni vodič koji treba stanice jetra, odgovoran za proizvodnju proteina. Postizanje ciljeva, oni su uvedeni u posebnim stanicama enzimi, prisiljavajući mijenjati genetske sekvence. Enzimi nositi fragmente DNA zdravih gena zamijeniti svoje oštećenih područja odgovorna za hemofilije.

Razina proizvodnje protein Ona raste do 5%. To je dovoljno da se smanji rizik od hemofilije. Uz umjereno krvarenja bolesti mogu se pojaviti samo tijekom operacije ili ozbiljne ozljede, kao i na apsolutno zdravih ljudi.

Budući da je ova molekularna promjena djeluje svrhovito i vjerojatnost pogreške je minimalna, to će izbjeći ozbiljne posljedice, poput pojave leukemija i karcinom.