Novi alat protiv hemofilije

Konačno, znanstvenici su uspjeli postići uspjeh u liječenju opasnih po život hematopathy - hemofilija, što je loše zgrušavanja krvi.

„Skupina britanskih i američkih istraživača je bio angažiran u njoj Hemofilija B grupe, naznačen generiranjem povredu protein (Faktor IX), koji je odgovoran za postupak koagulacija, odnosno zgrušavanja krvi, „- rekao je ScienceDaily prijavljen. Je bolest uzrokovana recesivno nasljedne mutacija u X-kromosom, tako da je obično skupina B, kao i A, C, to je ljudi koji su bolesni. Jedino olakšanje za razvoj bolesti tih pacijenata ubrizgavanje Faktor IX nekoliko puta tjedno, a proizvodnja ovog faktora je vrlo skupo.

I do ove točke, znanstvenici su pokušali za liječenje hemofilije, pokušali su to učiniti uvođenjem ispravljene genske kopije, ali ti pokušaji bili su neuspješni.

Suština nove metode je sljedeći: za isporuku genetskog materijala, koji je potreban za sintezu faktora IX, liječnici koriste adenovirus 8. U jednoj od bolnica u prvi test je pokazao dobre rezultate: U pacijenata u krvi razina faktora IX je povećan za 2-12%, iako je to bilo manje od jedan posto. Ovo proširenje na nove razine faktora odnose se na činjenicu da su pacijenti umetnut različite doze: dva od dna primljenog niske doze, dva - prosjek i dvije - visoka. Osim faktora na visokoj razini u bolesnika koji su primali visoke doze adenovirus 8, tu je i još traje učinak u idućih godinu i pol dana. No, jedan od pacijenata još uvijek je potrebno steroidni terapiju, čak i ako je kratkoročno. To se dogodilo zbog nastanka imunološkog odgovora na lijek u jetri.

Rezultat istraživanja bio je zadovoljan liječnici i pacijenti: Kao rezultat četiri osobe su uspjeli u potpunosti napustiti tjedno injekcije faktor IX. Osim toga, svi nestali teško i bolno biti zaustavljen krvarenje. Neki od njih sada imaju priliku da se uključe u sport, iako su ranije je kontraindicirana.

„Prvo smo uspjeli postići trajan i pozitivan učinak na proizvodnju krvnih faktora, to je sa svoje strane, to nam daje nadu za brzo liječenje Hemofilija A, koji je češći, kao i druge genetske bolesti, „- rekao je Amit Natvani, autori studije i liječnik iz koledža u Londonu.